Există un studiu randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, publicat în Neurology (Karaa și colab., 2018), în care SS-31 a fost investigată la adulți cu miopatie mitocondrială primară. În cadrul unui protocol de scurtă durată, cercetătorii au urmărit indicatori precum performanța fizică și toleranța la efort, iar rezultatele indică o îmbunătățire a măsurătorilor legate de exercițiu/rezistență, fără semnale noi neașteptate de siguranță.
Există un studiu clinic randomizat de fază 2/3, publicat în Journal of Inherited Metabolic Disease (Thompson și colab., 2020), la pacienți cu sindrom Barth (o boală mitocondrială genetică rară). În acesta, SS-31 a fost evaluată asupra unor indicatori funcționali și simptome, iar autorii concluzionează că peptida are un beneficiu potențial ca parte a îngrijirii pe termen lung, prin urmărirea stării funcționale și a tolerabilității.
Există și o urmărire pe termen lung (Thompson și colab., 2024), care analizează ce se întâmplă în cazul utilizării mai îndelungate în sindromul Barth. Datele sunt interpretate ca indicând o tolerabilitate susținută și semnale de îmbunătățire în testele funcționale și parametrii cardiaci la o parte dintre participanți, ceea ce este deosebit de relevant pentru bolile în care deficitul energetic mitocondrial afectează și inima.
Există și un studiu multicentric de fază II, randomizat, controlat cu placebo, dublu-mascat, în forma uscată de degenerescență maculară (ReCLAIM-2, Ehlers și colab., 2024), care investighează administrarea zilnică de SS-31 și urmărește funcția vizuală și modificările structurale. Această direcție este importantă deoarece retina este un țesut cu necesar energetic foarte ridicat, însă rezultatele în astfel de studii sunt de obicei evaluate cu atenție în raport cu obiectivele primare concrete și subgrupurile de pacienți.